El nacimiento del biofarmacéutico avanzado n. ° 2 … un tratamiento para la distrofia muscular espinal

El ‘Solgensmaju (Onasenojin Abepharbobek)’ de Novartis Korea ha sido aprobado por el Ministerio de Seguridad Alimentaria y Farmacéutica como biofarmacéutico de alta tecnología.

Desde la aplicación de la ‘Ley de Bio Renovables Avanzada’ el 28 de agosto del año pasado, es el segundo biofarmacéutico de alta tecnología que ha sido aprobado por el Ministerio de Seguridad de Alimentos y Medicamentos.

Los productos biofarmacéuticos avanzados se refieren a productos de terapia celular y productos de terapia génica elaborados a partir de células vivas, tejidos o materiales genéticos. De acuerdo con la Ley de Bio Renovables Avanzados, es posible recibir una gestión de seguridad diferenciada, como una investigación de seguimiento a largo plazo, y recibir apoyo para la investigación y el desarrollo y la comercialización.

Solgensmaju es un producto de terapia génica que contiene material genético que reemplaza funcionalmente a los genes defectuosos. Se administra una vez por vía intravenosa a un paciente con ‘atrofia muscular espinal’, una enfermedad neurológica degenerativa causada por la falla del gen de la neurona motora de supervivencia 1 (SMN1) debido al efecto de mutaciones, etc.

La distrofia muscular espinal es una enfermedad genética rara en la que los músculos se atrofian gradualmente debido a una deficiencia o mutación en el gen SMN1 normal y es una de las principales causas de muerte infantil. A medida que avanza la enfermedad, todos los músculos se debilitan y, como resultado, el movimiento y la alimentación, así como la respiración autónoma, se vuelven difíciles y potencialmente mortales. En todo el mundo, ocurre aproximadamente 1 de cada 10,000 recién nacidos, y el tipo 1, que representa aproximadamente el 60% de los pacientes, es el más grave. Sin tratamiento, el 90% de los pacientes pueden morir antes de los dos años.

Cuando se administra Zolgensmaju, el gen de la motoneurona de supervivencia humana (hSMN) se administra como portador (vector) en lugar del gen de la motoneurona 1 sobreviviente, que no puede funcionar, y se puede producir la proteína de la motoneurona del sistema nervioso central.

Debido a este mecanismo de acción, Zolgensmaju tiene un diagnóstico clínico de distrofia muscular espinal tipo 1 entre pacientes con distrofia muscular espinal con una mutación alélica doble en el gen de la neurona motora 1 de supervivencia, o si el número de copias del gen de la neurona motora 2 de supervivencia es 3 o menos. Con licencia para usar en.

El profesor Chae Jong-hee del Hospital de la Universidad Nacional de Seúl dijo: “Hace solo unos años, los bebés con distrofia muscular espinal severa se deterioraron y sufrieron disfunción respiratoria permanente o murieron, pero recientemente, se han introducido muchos tratamientos genéticos para mejorar los síntomas de los pacientes”. “En particular, el desarrollo de una terapia de reemplazo génico que puede tratar la causa raíz con una sola administración en la vida, como Solgensma, es un avance muy significativo en el tratamiento de enfermedades raras”, dijo.

Se ha confirmado que Zolgensma es eficaz y seguro durante más de 6 años a través de varios ensayos clínicos, y se espera que contribuya a mejorar la calidad de vida de los pacientes con distrofia muscular espinal grave en el futuro.

Reportero Moon Se-young [email protected]

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