[헬스코리아뉴스 / 이충만] Se espera que pronto aparezca en el mundo un tratamiento de ‘edición de genes’ basado en ciencia y tecnología de vanguardia que restaura genes con precisión para curar enfermedades. Existe la expectativa de que la terapia de edición de genes contribuya en gran medida a hacer realidad el sueño de la humanidad de conquistar la enfermedad, ya que ha mejorado muchas de las deficiencias de la terapia génica existente.
La terapia génica es un fármaco para tratar o prevenir fundamentalmente enfermedades causadas por genes mutados mediante la inyección de genes modificados artificialmente en el organismo. También se ha desarrollado una cura que puede curar fundamentalmente la enfermedad con una sola dosis.
En la terapia génica, es importante entregar con precisión el gen modificado al gen objetivo y, en este momento, se requiere un portador. Los portadores más utilizados son los vectores virales. Sin embargo, los vectores virales tienen el riesgo de causar efectos secundarios, como una respuesta inmunitaria sistémica. Además, es probable que la terapia génica cause reacciones adversas fatales, como toxicidad, inflamación y cáncer. Hay tantas cosas que todavía necesitan ser mejoradas.
Esta es la razón por la cual la terapia de edición de genes está atrayendo la atención en lugar de la terapia génica.
La terapia de edición de genes es un fármaco desarrollado a través de la tecnología de edición de genes CRISPR que puede editar genes en la dirección deseada. La tecnología de edición de genes CRISPR se realiza combinando ARN (ácido ribonucleico) que encuentra el ADN para corregirlo con Cas9, una enzima de restricción que corta el ADN.
La terapia génica y la terapia de edición génica también son algo diferentes en cuanto a su mecanismo de acción. Mientras que la terapia génica deja el gen mutante existente tal como está y sobreexpresa el gen terapéutico en el cuerpo para que la proteína normal y el mutante generado a partir de él se produzcan juntos, la edición de genes edita y corrige el propio gen mutante para formar una proteína normalizada. . En particular, se espera que el efecto y la seguridad del tratamiento sean superiores a la terapia génica existente en el sentido de que el gen se edita directamente en el cuerpo.
Pocas empresas con tecnología de edición de genes CRISPR
Sin embargo, la tecnología de edición in vivo es más difícil que la fertilización in vitro. Esto se debe a que existe la posibilidad de que las tijeras genéticas que han ingresado al cuerpo puedan cortar otras partes, y existen problemas técnicos como que el sistema inmunitario reconozca las tijeras genéticas como una sustancia extraña y las transporte al gen objetivo. Es por eso que se requiere ciencia y tecnología avanzada.
Por lo tanto, solo hay un puñado de empresas en el mundo que cuentan con la tecnología de edición de genes CRISPR. ▲Caribou Biosciences (EE.UU.) ▲Editas Medicine (EE.UU.) ▲CRISPR Therapeutics (EE.UU.) ▲Intellia Therapeutics (EE.UU.).
Entre ellos, CRISPR Therapeutics obtuvo la tecnología de edición de genes del grupo CVC, que pertenece a Jennifer Doudna de la Universidad de California, Berkeley, quien ganó el Premio Nobel de Química 2020 por la tecnología de edición de genes CRISPR. han sido transferidos Editas Medicine recibió la tecnología del Instituto Broad, co-fundado por Harvard y el MIT.
Actualmente, los ensayos clínicos para los tratamientos de edición de genes CRISPR se encuentran en siete áreas: enfermedades sanguíneas hereditarias raras, enfermedades oculares, cáncer, diabetes, enfermedades infecciosas, enfermedades inflamatorias y enfermedades del plegamiento de proteínas. De estos, el campo de desarrollo más rápido es el de las enfermedades hereditarias raras de la sangre.
Si bien la mayoría de las empresas aún se encuentran en las primeras etapas de desarrollo, CRISPR Therapeutics está aumentando las expectativas para el nacimiento del primer tratamiento de edición de genes al iniciar un nuevo proceso de solicitud de medicamentos con las autoridades sanitarias de EE. UU. en noviembre del año pasado.
CRISPR y Vertex están enviando documentos de revisión continua de ‘Exacel’… que se completarán en marzo
El día 7 (hora local), Vertex Pharmaceuticals de EE. UU. anunció en su publicación de ganancias del cuarto trimestre de 2022, “Exa-cel”, un candidato a tratamiento de edición de genes que se está desarrollando conjuntamente con CRISPR Therapeutics. Rosin Autotemcel Exagamglogene Autotemcel) reveló el estado del proceso de solicitud de aprobación de nuevos medicamentos.
Como referencia, CRISPR Therapeutics ha estado desarrollando conjuntamente ‘Exacel’ en 2015 en asociación con Vertex Pharmaceuticals, que tiene el poder financiero para acelerar el desarrollo de tratamientos de edición de genes.
‘Exacell’ está diseñado para producir altos niveles de hemoglobina fetal (HbF) a partir de glóbulos rojos mediante la edición directa de las células madre hematopoyéticas de los pacientes in vivo para el tratamiento de la enfermedad de células falciformes (SCD) y la beta talasemia dependiente de transfusiones (TDT). es una droga Se espera curar SCD y TDT con una sola administración.
Vertex Pharmaceuticals actualmente está presentando una nueva solicitud de medicamento (NDA) para ‘Exacel’ a la FDA a través de una revisión continua a partir de noviembre de 2022. La revisión continua es un beneficio del sistema de vía rápida que se puede enviar a la FDA tan pronto como se obtengan los datos relevantes. están preparados, a diferencia de las solicitudes generales de nuevos medicamentos que pueden presentarse solo cuando todos los documentos están perfectamente preparados.
Todos los documentos se presentarán a finales de marzo. Por lo tanto, si el proceso de aprobación del nuevo fármaco para ‘Exacell’ transcurre sin problemas, se prevé que el primer tratamiento de edición de genes del mundo nazca en la segunda mitad de este año como muy pronto.
Por otro lado, la beta talasemia es una enfermedad rara en la que la producción de glóbulos rojos es anormal debido a una deficiencia de la cadena de hemoglobina, y se hereda principalmente de forma autosómica recesiva. Anteriormente, los pacientes tenían que recibir transfusiones regulares de glóbulos rojos durante toda su vida para resolver la anemia grave.
En agosto del año pasado, la FDA aprobó Zynteglo (nombre del ingrediente: betibeglogene autotemcel), un producto de terapia génica de Bluebird Bio, como tratamiento único para la beta talasemia. Si ‘Exacel’ es aprobado por la FDA, se espera que se convierta en el primer tratamiento de edición de genes del mundo, pero se espera que compita con ‘Zynteglo’ en el mercado de tratamiento de beta talasemia de una sola vez.
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